Par Julie Steenhuysen
CHICAGO (Reuters) – Alors que les cas de monkeypox aux États-Unis augmentent, les agences de santé américaines dans un article de journal médical publié mercredi ont défendu leur décision d’exiger des données d’essais humains pour montrer que le médicament expérimental TPOXX de SIGA Technologies est sûr et efficace pour traiter le virus.
Les agences américaines ont subi des pressions pour faciliter l’accès au médicament, qui est distribué par les Centers for Disease Control and Prevention (CDC) des États-Unis dans le cadre d’un accès spécial «à usage compassionnel» qui oblige les médecins à le demander à l’agence ou à leur service de santé. et inscrire chaque patient dans une étude.
Au 22 juillet, 223 personnes avaient été traitées avec le médicament, contre plus de 6 000 cas connus aux États-Unis.
La FDA a approuvé le TPOXX en 2018 pour la variole chez les adultes et les enfants sur la base d’études sur des animaux infectés par le monkeypox et le rabbitpox, ainsi que sur des données de sécurité chez des personnes en bonne santé. Il ne peut être vendu qu’au stock stratégique national américain.
Les auteurs de l’article du New England Journal of Medicine de la Food and Drug Administration, du CDC et des National Institutes of Health (NIH) ont déclaré que ces derniers prévoyaient un essai clinique randomisé basé aux États-Unis.
Les données de cette étude seront utilisées pour déterminer si le médicament obtient l’approbation américaine pour le monkeypox.
Le médicament, également connu sous le nom de tecovirimat, est approuvé à la fois pour la variole et le monkeypox au Royaume-Uni et en Europe. L’Union européenne l’a approuvé dans le cadre d’une voie de «circonstances exceptionnelles» qui permet une approbation de commercialisation lorsque les données ne peuvent pas être obtenues même après l’autorisation.
Bien que TPOXX n’ait été testé que sur des personnes en bonne santé, l’Agence européenne des médicaments a déclaré qu’elle s’attend à ce que les effets secondaires soient similaires chez les personnes infectées et a estimé que les avantages du médicament étaient supérieurs à ses risques.
Le Dr Jay Varma, directeur du Cornell Center for Pandemic Prevention and Response, qui a plaidé pour un accès plus large au médicament, a déclaré que les normes de la FDA garantissent que les médicaments américains sont sûrs et placent la barre haute pour le monde, mais dans certaines circonstances, « ceux des normes strictes nous nuisent.
Il y avait 1,7 million de doses de traitement dans le stock national stratégique des États-Unis au début de l’épidémie actuelle en mai.
Le 21 juillet, le CDC et la FDA ont commencé à autoriser les médecins à prescrire le médicament avant que les documents d’essai ne soient terminés, mais nécessitent toujours l’approbation du comité d’examen institutionnel d’un hôpital pour chaque dose.
« C’est définitivement mieux. C’est toujours très lourd », a déclaré le Dr Karen Krueger, experte en maladies infectieuses chez Northwestern Medicine à Chicago, qui a déclaré qu’il y avait de la paperasserie supplémentaire après la visite du patient et pour plusieurs visites de suivi.
« C’est faisable mais certainement beaucoup plus difficile que la façon dont nous prescrivons normalement des médicaments. »
Ni la FDA ni le CDC n’ont immédiatement répondu à une demande de commentaire.
Northwestern a traité au moins 20 patients atteints de monkeypox avec TPOXX et sera l’un des sites de l’essai NIH.
Pour obtenir l’approbation, le directeur scientifique de SIGA, Dennis Hruby, estime qu’il faudra probablement un essai clinique contrôlé par placebo sur 500 patients aux États-Unis.
Si les cas restent élevés, l’essai pourrait être entièrement inscrit dans quelques mois. « Ce n’est pas un très long procès », a-t-il déclaré.
Le directeur général de SIGA, Phillip Gomez, a déclaré que la société s’efforçait de lancer des essais au Royaume-Uni, au Canada, aux États-Unis et en Europe.
Si les États-Unis déclarent la variole du singe une urgence nationale, Gomez a déclaré que le médicament pourrait se voir accorder une autorisation d’utilisation d’urgence. Cependant, parce que la FDA a été « très claire », elle veut des essais complets contrôlés par placebo, cela pourrait encore prendre du temps, a-t-il déclaré.
(Reportage de Julie Steenhuysen à Chicago; reportage supplémentaire de Natalie Grover à Londres; Montage par Bill Berkrot)
