He Jiankui Photo : capture d’écran YouTube
Le scientifique chinois controversé He Jiankui a été puni lorsque, en novembre 2018, il a affirmé avoir utilisé la technologie d'édition génétique CRISPR pour créer une paire de jumeaux nouveau-nés résistants au VIH. Il dit maintenant qu'il utilisera une technique différente, appelée « édition de base », pour prévenir la maladie d'Alzheimer, une maladie dégénérative du cerveau qui touche 55 millions de personnes dans le monde et peut entraîner la démence et la mort.
À l’heure actuelle, la loi américaine et l’éthique médicale universelle stipulent que l’édition génétique ne doit être utilisée que sur des animaux de laboratoire, afin de tester si la technologie peut être sans danger pour les humains. Mais s’il réussit, ses recherches pourraient créer une avancée majeure dans la prévention d’autres maladies incurables.
En novembre 2018, il a annoncé que son équipe de recherche avait utilisé une méthode d'édition génétique appelée CRISPR pour modifier les spermatozoïdes d'hommes séropositifs. CRISPR a supprimé les mutations dans l'ADN des spermatozoïdes qui causent le VIH et a inséré une combinaison chimique qui aurait conféré une résistance au VIH. Le spermatozoïde a ensuite été utilisé pour féconder l'ovule d'une femme séronégative, ce qui aurait abouti à la naissance de jumelles résistantes au VIH nommées Lulu et Nana.
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Bien qu'il affirme avoir continué à surveiller le bien-être des filles, les généticiens du monde entier l'ont condamné pour avoir utilisé de manière « contraire à l'éthique » une technologie non testée pour modifier l'ADN de deux nouveau-nés qui ne pouvaient pas consentir (bien que leurs parents l'aient fait). Ses détracteurs ont noté que l’édition génétique peut laisser des mutations accidentelles de l’ADN pouvant entraîner des douleurs inattendues, des maladies et la mort.
En décembre 2019, un tribunal chinois l'a condamné à trois ans de prison et à une amende de 3 millions de yuans chinois (environ 434 000 dollars). Il serait également confronté à une interdiction à vie de travailler sur la génétique, selon Temps revue.
Néanmoins, il dit il utilise maintenant une méthode différente d'édition génétique, appelée « édition de base », pour prévenir la progression de la maladie d'Alzheimer chez une souris de laboratoire. Si son expérience réussit, cela pourrait prendre de nombreuses années avant que la méthode soit utilisée pour traiter les humains, car elle nécessiterait d'abord des permis gouvernementaux, des approbations éthiques et de nombreux essais expérimentaux avant d'être approuvée pour des tests sur des patients humains.
Néanmoins, un examen plus approfondi de la technologie d’édition génétique offre une vision intéressante de la manière dont les chercheurs en médecine pourraient un jour l’utiliser pour guérir de nombreuses maladies actuellement incurables.
Qu'est-ce que CRISPR et en quoi est-il différent de « l'édition de base » ?
CRISPR, qui signifie « répétitions palindromiques courtes et régulièrement espacées en cluster », est une sorte d'outil copier-coller pour éditer l'ADN. L'ADN fait référence aux brins chimiques à l'intérieur de nos cellules qui peuvent déterminer des éléments tels que notre apparence physique et notre susceptibilité à certaines maladies.
CRISPR utilise un « ARN guide » pour identifier des mutations chimiques spécifiques dans l’ADN susceptibles de provoquer des maladies héréditaires. CRISPR utilise ensuite une « protéine Cas9 » pour couper un brin d’ADN afin que les scientifiques puissent ensuite modifier le brin ou introduire un nouveau brin de combinaisons chimiques pour empêcher le développement de ces maladies.
L'édition de base est très similaire à CRISPR ; il utilise un ARN guide et une protéine Cas9 comme décrit ci-dessus. Mais au lieu de modifier ou de remplacer les brins d’ADN, la protéine Cas9 utilise une enzyme attachée (une protéine provoquant une réaction chimique) pour modifier les produits chimiques individuels un par un dans un brin d’ADN.
Il pourrait être utile de considérer CRISPR et l’édition de bases comme deux types différents de « correcteurs orthographiques » capables de détecter les fautes d’orthographe (ou les mutations pathogènes) dans les brins d’ADN. CRISPR coupe et remplace des mots entiers d'un seul coup, tandis que l'édition de base modifie les lettres individuelles à l'intérieur des mots une par une.
Étant donné que CRISPR coupe et colle des combinaisons chimiques entièrement nouvelles dans l’ADN, il en résulte parfois des « indels », des insertions et des suppressions erronées qui peuvent créer par inadvertance des mutations nuisibles de l’ADN. Étant donné que l’édition de bases modifie les produits chimiques individuels dans un brin d’ADN, elle est considérée comme plus précise et moins sujette aux mutations nocives qui en résultent.
